Pr Alain Bernard: « Comment bien évaluer les innovations en matière de santé? »

En matière de santé, l’innovation doit être évaluée à l’aune d’essais cliniques, selon le professeur Alain Bernard.

L’innovation pour l’innovation n’a pas de sens en matière de santé. Son évaluation, lors notamment d’essais cliniques de qualité, est indispensable, rappelle le Pr Bernard, chef de pôle au CHU de Dijon.

La France aurait pris du retard dans la mise à la disposition des patients des innovations en matière de santé. Les raisons ont été identifiées dans différents articles. Le système de santé pourrait être l’une des raisons de ce retard, du fait de ses lourdeurs et contraintes administratives. Le principe de précaution peut parfois inhiber les acteurs et bloquer certaines décisions. Parmi les autres facteurs invoqués, les méthodes d’évaluation, notamment les études cliniques. Certains n’ont pas hésité à écrire que les études cliniques, comme l’essai contrôlé randomisé, sont dépassées et ne sont plus adaptées à l’évaluation de toutes ces innovations. Sans vouloir être provocateur, nous avons l’impression que cela ne les dérangeraient pas de proposer aux patients des technologies de santé sans avoir apporté la moindre démonstration de leur efficacité et de leur innocuité.

L’avènement des méthodes numériques dans le monde de la santé va obliger à faire évoluer les méthodes d’évaluation, tout en gardant la même finalité, qui est de prouver que ces nouvelles technologies de santé sont utiles aux patients. La réalisation d’études cliniques de qualité ne devrait plus être considérée comme une contrainte réglementaire. Bien au contraire, la seule façon de valoriser une innovation en santé dans l’intérêt du patient est de réaliser une étude clinique probante.

Récemment, une revue a classé les 10 meilleures innovations médicales de l’année 2017. L’une d’elles, qui a attiré notre attention, concerne un dispositif médical implantable censé traiter les symptômes de l’apnée du sommeil. Cette maladie est de plus en plus fréquente dans nos sociétés occidentales. Non traitée, elle peut avoir des conséquences graves pour le patient – elle peut notamment être responsable de maladies cardiovasculaires. De fait, cette technologie parait potentiellement très intéressante pour les patients. Elle a fait l’objet d’une étude clinique publiée dans une grande revue scientifique.

Innovation technologique ou innovation de santé?

Malheureusement, cette étude ne permet pas de savoir si ce dispositif médical fait mieux que les autres traitements qui sont proposés au remboursement actuellement. On attend d’un dispositif considéré comme innovant qu’il soit plus efficace que les autres traitements, sur la réduction des symptômes de l’apnée du sommeil, et prévienne la survenue des accidents cardiovasculaires.

Cette étude publiée dans une grand journal scientifique nous laisse sur notre faim. Elle ne contribue pas à valoriser à sa juste valeur ce soit disant dispositif innovant. L’innovation thérapeutique aurait eu tout son sens si, en comparant ce dispositif aux autres traitements, cette étude avait démontré une amélioration significative de l’état de santé des patients atteints d’apnée du sommeil. Elle nous interroge sur la nécessité de faire le distinguo entre une innovation technologique et une véritable innovation de santé, qui ait un impact favorable sur la maladie des patients par rapport aux thérapeutiques existantes.

Une réflexion doit toutefois être menée sur la méthodologie des études en fonction du contexte. Un accompagnement, mais surtout une anticipation pour la mise en oeuvre d’études cliniques probantes s’impose, devant le développement de la robotique et du numérique par exemple. Des pays comme les États-Unis ont mis en place des groupes de travail sur les données en condition de vie réelle. Les agences d’évaluation constatent que les sources de données cliniques en condition de vie réelle sont nombreuses et variées, les fameuses « big data », qui pourraient être utilisées pour l’évaluation de certaines thérapeutiques.

Mesurer la qualité de vie des patients

Il y a besoin de simplifier l’accès à toutes ces données, sans pour autant remettre en cause le dogme essentiel de la qualité des données. Cependant, pour ces mêmes auteurs, ces données ne remettent pas à cause les études cliniques que nous qualifierons de conventionnelles. Le choix du type d’étude doit être adapté à la problématique de la technologie de santé que l’on souhaite évaluer.

Des groupes de recherche se sont intéressés aux méthodes qui mesurent la qualité de vie des patients, qui est vraisemblablement insuffisamment prise en compte au cours des évaluations des produits de santé. L’e-santé va s’intéresser bien souvent aux parcours de soins des patients atteints de maladies chroniques, et l’évaluation de la qualité de vie devient essentielle, tout comme la préférence des patients. Ce rapide tour d’horizon des nouveaux enjeux montre que les études cliniques seront non seulement utiles mais indispensables. On ne fera pas l’économie des données sur la qualité de vie pour l’évaluation des nouvelles technologies.

La vraie difficulté, ce n’est pas l’étude en elle-même mais l’environnement réglementaire, qui peut décourager de mener à bien une étude clinique. Les nouvelles dispositions réglementaires vont-elles réellement simplifier et faciliter la mise en place des études cliniques?

Autre source de difficultés, la recherche de financements pour mener à bien une étude clinique. Dans notre pays, les sources de financement sont nombreuses mais souvent peu lisibles. Pour les petites entreprises, lever des fonds est un parcours du combattant.

En conclusion, les études cliniques conventionnelles sont toujours nécessaires pour l’évaluation des nouvelles technologies. Les études cliniques ne sont pas un frein au développement des innovations en santé. En revanche, la nécessité de mener une réflexion sur l’accès à des données de qualité doit s’imposer en France, comme c’est le cas dans d’autres pays. Chaque fois que c’est possible, une étude du plus haut niveau de preuve devra être proposée. Enfin, la mesure de la qualité de vie et de la préférence des patients devra faire partie des méthodes d’évaluation des nouvelles technologies impliquées dans des parcours de soins.

Le professeur Alain Bernard est chef de pôle au CHU de Dijon et ancien vice-président de la CNEDIMTS (Commission nationale d’évaluation des dispositifs médicaux et des technologies de santé) à la Haute autorité de santé.

Source : Pr Alain Bernard: « Comment bien évaluer les innovations en matière de santé? »

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